Come funziona il farmaco che dimezza il colesterolo con due dosi l’anno

Si chiama inclisiran ed è un farmaco che aiuta a ridurre fino alla metà il colesterolo LDL, ovvero quello cattivo, con due dosi di somministrazione l’anno. Il farmaco, interferendo con l’RNA messaggero, è in grado di dimezzare i livelli di colesterolo a bassa densità (LDL-C, più comunemente, “colesterolo cattivo”), principale causa dell’aterosclerosi, la patologia vascolare più diffusa al mondo e responsabile di eventi coronarici e cerebrovascolari acuti (come l’infarto miocardico e l’ictus cerebrale). Con la Gazzetta Ufficiale del 3 ottobre, l’AIFA ne ha approvato la rimborsabilità.

Colesterolo cattivo si dimezza con due dosi l’anno di inclisiran

Esattamente come la storia, anche la medicina è fatta di momenti topici: scoperte e innovazioni che, consentendo alla classe medica un migliore controllo su molte patologie, si sono rivelate opportunità concrete per migliorare la vita dei pazienti. È il caso anche di inclisiran, ora rimborsabile dal SSN per il trattamento di adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi nel sangue, incluso il colesterolo).

Il colesterolo LDL è riconosciuto come il principale fattore di rischio modificabile per la riduzione del rischio cardiovascolare. Cinquant’anni di studi clinici evidenziano infatti la correlazione diretta tra colesterolo LDL e la malattia cardiovascolare aterosclerotica. Questa, spesso diagnosticata solo dopo un infarto, ictus o altri eventi cardiovascolari, è provocata da un eccesso di colesterolo “cattivo” nel sangue che, aderendo alle pareti interne delle arterie, porta all’accumulo di depositi di grasso e rende più difficile il passaggio del sangue.

Spesso i pazienti non presentano una sintomatologia specifica e, quindi, sono inconsapevoli del rischio di sviluppare questa pericolosa condizione. Nonostante sia il fattore di rischio cardiovascolare più facilmente modificabile, purtroppo ottenere una riduzione efficace e sostenuta nel tempo dei livelli di colesterolo LDL è ancora una sfida, tanto che 8 pazienti su 10 ad alto rischio non sono in grado di ridurre il loro LDL-C ai livelli raccomandati.

Cos’è inclisiran e come agisce contro il colesterolo LDL

Inclisiran è il nome del principio attivo del medicinale, commercializzato in Italia con il nome di Leqvio e sviluppato dalla multinazionale farmaceutica svizzero-americana Novartis. E’ un farmaco innovativo nel suo meccanismo d’azione poiché rientra nella classe degli agenti terapeutici RNAi (RNA interference), farmaci che silenziano gli RNA messaggeri (mRNA).

Si tratta di un piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento con un’elevata affinità per il fegato, all’interno del quale riduce i livelli di una proteina chiamata PCSK9, coinvolta nel metabolismo del colesterolo5. Questo meccanismo aumenta la capacità del fegato di assorbire il colesterolo LDL e porta di conseguenza a una riduzione dei livelli di colesterolo LDL presente nel sangue.

Come avviene la somministrazione

Inclisiran viene somministrato con due iniezioni all’anno, per via sottocutanea. Dopo la prima iniezione, la dose successiva viene somministrata a distanza di 3 mesi e in seguito ogni 6 mesi. Il farmaco è prescrivibile dallo specialista e la sua somministrazione viene effettuata da un operatore sanitario.