Distrofia muscolare, fermarla con la “riscrittura” del Dna

WASHINGTON – Fermare la distrofia muscolare grazie alla tecnica del “taglia-incolla” Dna. La scoperta arriva dagli Stati Uniti, e precisamente dalla Duke University a Durham, nella Carolina del Nord.

Qui il professor Christopher Nelson e la sua équipe sono riusciti a mettere a punto una tecnica di riscrittura che ha bloccato nelle cavie da laboratorio la progressione di una forma di distrofia muscolare tipica dell’infanzia, la distrofia di Duchenne.

I risultati degli esperimenti, pubblicati su Science, potrebbero rappresentare un punto di svolta nella ricerca di una terapia per questa malattia degenerativa, che colpisce un bambino maschio ogni 3.500, ma anche per altre malattie genetiche finora incurabili.

La tecnica “taglia-incolla” del Dna, la cosiddetta Crispr, è stata usata dai ricercatori per correggere il gene che produce la distrofina, una lunga proteina che serve ad ‘ancorare’ la fibra muscolare. La ‘cassetta degli attrezzi’ molecolare necessaria alla riparazione del gene è stata ‘imballata’ all’interno di un virus innocuo che è stato poi inoculato nei topi.

Una volta raggiunta la cellula muscolare, il virus rilascia gli attrezzi per la riparazione: il sistema Crispr, che come una ‘foto segnaletica’ permette di riconoscere il punto esatto del Dna in cui intervenire, e le ‘forbici’ molecolari Cas9, che tagliano i pezzi di Dna con l’errore da eliminare.