Batteri Intestinali contro Sla e Sindrome di Dravet: Studio Clinico di Successo

Un’innovativa frontiera terapeutica si sta aprendo nel campo della sclerosi laterale amiotrofica (Sla) e della sindrome di Dravet, una rara forma di epilessia infantile. Un recente studio clinico di fase 1 condotto dalla start-up biotech Bloom Science, con sede a San Diego, ha dimostrato risultati promettenti nell’utilizzo dei batteri intestinali come base per nuove terapie.

Risultati Positivi dallo Studio Clinico di Fase 1

Lo studio, condotto su 32 volontari sani, ha evidenziato un profilo favorevole di sicurezza, tollerabilità e cinetica dei ceppi batterici intestinali del farmaco BL-001. Questo prodotto bioterapeutico vivente, somministrato per via orale, è stato sviluppato specificamente per trattare la Sla e la sindrome di Dravet. Inoltre, il farmaco BL-001 ha ottenuto la designazione dalla Fda per il trattamento della sindrome di Dravet.

Il Potenziale Cambiamento nella Terapia

Secondo Paolo Baroldi, Chief Medical Officer di Bloom Science, la sindrome di Dravet rappresenta una forma devastante di epilessia infantile con esigenze mediche non soddisfatte. Il farmaco BL-001 potrebbe rappresentare una nuova opzione terapeutica capace di cambiare la vita dei pazienti. I risultati ottenuti nel primo studio clinico positivo aprono la strada allo sviluppo della fase 2, con l’obiettivo di trattare entrambe le malattie rare.

Come Funziona il Farmaco BL-001

BL-001 è stato progettato per emulare l’effetto antiepilettico della dieta chetogenica. Il farmaco contiene microbi intestinali umani selezionati, dimostratisi in grado di ridurre l’ipereccitazione dei neuroni e aumentare il Gaba nell’ippocampo. Inoltre, BL-001 mira a ridurre lo stress ossidativo, fattore critico nella progressione della Sla, per rallentarne la degenerazione neuronale. Gli studi preclinici sulla Sla hanno mostrato risultati promettenti, con l’aumento della durata della vita e il miglioramento della coordinazione motoria.

Un Approccio Rivoluzionario

Bloom Science ha scelto un approccio innovativo nello sviluppo terapeutico, focalizzandosi sull’asse intestino-cervello e sfruttando il microbiota intestinale. Questo approccio potrebbe portare a trattamenti rivoluzionari con elevati profili di sicurezza ed efficacia per i pazienti affetti da malattie rare come la Sla e la sindrome di Dravet.

L’innovazione continua a guidare la ricerca medica, aprendo nuove prospettive per le terapie future e offrendo speranza ai pazienti che lottano con malattie complesse e rare.